সারাক্ষন ডেস্ক

নেচার জার্নাল এ প্রকাশিত গবেষনার ফল থেকে জানা যাচ্ছে-জিন থেরাপি টরন্টোর এক বালকের স্পাস্টিক প্যারাপ্লেজিয়া টাইপ ৫০ এর অগ্রগতি থামিয়ে দিয়েছে বলে ক্লিনিক্যাল ট্রায়ালে প্রমাণিত হয়েছে। টরন্টোর এক বালকের জন্য বিশেষভাবে তৈরি করা একটি জিন থেরাপি যেমন নিরাপদ এবং তার রোগের অগ্রগতি থামিয়ে দিয়েছে বলে ক্লিনিক্যাল ট্রায়ালের ফলাফল নির্দেশ করে।  এ চিকিত্‌সা তার পরিবার কয়েক মিলিয়ন ডলার সংগ্রহ করে অর্থায়ন করেছে। 

মাইকেল পিরোভোলাকিস, বর্তমানে ৬ বছর বয়সী, যখন ১৬ মাস বয়সে স্পাস্টিক প্যারাপ্লেজিয়া টাইপ ৫০ (এসপিজি৫০) নির্ণয় করা হয়েছিল, তখন সেকানাডায় এ রোগে আক্রান্ত একমাত্র রোগী ছিলো। তার পূর্বাভাস ছিল ভয়ানক। ডাক্তাররা তার বাবা-মা টেরি পিরোভোলাকিস এবং জর্জিয়া কুমারিতাকিসকে বলেছিলেন, মাইকেলের প্রগতিশীল নিউরোডিজেনারেটিভ ব্যাধি বুদ্ধি ও উন্নয়নশীলতায় বিলম্ব ঘটাবে, তাকে কথা বলা থেকে বিরত করবে এবং অবশেষে হাঁটার ক্ষমতা কেড়ে নেবে। মাইকেলের ভাগ্য মেনে নেওয়ার পরিবর্তে, দম্পতি এসপিজি৫০ এর চিকিৎসার সন্ধানে তাদের জীবন পাল্টে ফেলেন, ৪.৫ মিলিয়ন ডলার সংগ্রহ করেন এবং ডালাসের টেক্সাস সাউথওয়েস্টার্ন মেডিকেল সেন্টারের বিজ্ঞানীদের সাথে কাজ করেন তাদের ছেলের জন্য একটি বিশেষ জিন থেরাপি তৈরি করতে।

 ২০২২ সালের মার্চ মাসে, মাইকেল পরীক্ষামূলক থেরাপি গ্রহণ করেন টরন্টোর সিক কিডস হাসপাতালের ফেজ ১ ক্লিনিক্যাল ট্রায়ালের অংশ হিসেবে, যেখানে তিনি একমাত্র অংশগ্রহণকারী ছিলেন – এটি সিক কিডসের জন্য প্রথম। ওই ট্রায়ালের ফলাফল গত শুক্রবার নেচার মেডিসিন জার্নালে প্রকাশিত হয়।

“এটি প্রায় কল্পনাপ্রসূত মনে হয় যে এটি সম্পন্ন করা সম্ভব হয়েছে,” বলেন জিম ডাউলিং, সিক কিডসের জেনেটিক্স এবং জেনোম বায়োলজি প্রোগ্রামের একজন নিউরোলজিস্ট এবং সিনিয়র বিজ্ঞানী। সাধারণত, ডঃ ডাউলিং বলেন, পিতামাতারা বিরল রোগের চিকিৎসা বা চিকিৎসার সন্ধানে নিজেদের উৎসর্গ করেন পরবর্তী প্রজন্মের জন্য, জেনে যে তাদের নিজেদের সন্তানদের জন্য যেকোনো সাফল্য দেরি হয়ে যাবে। যে সত্য যে মাইকেল – “প্রেরণাদায়ক রোগী,” যেমন ডঃ ডাউলিং তাকে ডেকেছেন – উপকৃত হতে সক্ষম হয়েছিল।”

উপকৃত হওয়ার মাত্রা মাইকেলের বাবা-মায়ের জন্য স্পষ্ট, এবং পেপারে বর্ণিত হয়েছে, তবে একই সাথে সত্য যে মাইকেলের মৌলিক জেনেটিক ত্রুটি ঠিক করা তার মস্তিষ্কে তার চিকিৎসার আগে হওয়া ক্ষতি পূর্বাবস্থায় ফিরিয়ে আনতে পারবে না। জিন থেরাপির পর প্রথম বছরে তার বুদ্ধিবৃত্তিক স্কোর উন্নত হয়েছে, শিশু উন্নয়নের মাপার জন্য ব্যবহৃত স্কেল অনুযায়ী। গুরুত্বপূর্ণভাবে, তিনি শারীরিকভাবে হ্রাস পায়নি, যেমনটি এসপিজি৫০ আক্রান্ত একটি শিশুর ক্ষেত্রে আশা করা যেত। তিনি এখন তার গোড়ালি মাটিতে রেখে দাঁড়াতে সক্ষম। তবে মাইকেল এখনও কথা বলতে পারে না। একক-রোগী ট্রায়ালে এসপিজি৫০ জিন থেরাপির কার্যকারিতা মূল্যায়ন করার একটি চ্যালেঞ্জ হল যে এটি মাপার জন্য কোন নিয়ন্ত্রণ গোষ্ঠী নেই।

ডঃ ডাউলিং যোগ করেন, অচিকিত্সিত এসপিজি৫০ আক্রান্ত শিশুদের অবনতি বিভিন্ন হারে হয় এবং তুলনামূলকভাবে কয়েকজনকে অধ্যয়ন করা হয়েছে। ডঃ ডাউলিং মাইকেলকে এসপিজি৫০ নির্ণয় করেছেন এবং নতুন পেপারের প্রধান লেখক। দ্বিতীয় লেখক হলেন মিঃ পিরোভোলাকিস, মাইকেলের বাবা, যিনি কিউরএসপিজি৫০ ফাউন্ডেশন এবং একটি অলাভজনক ওষুধ কোম্পানি শুরু করতে তার ফাইন্যান্স চাকরি ছেড়ে দিয়েছিলেন, যা প্রথাগত ওষুধ কোম্পানির কাছ থেকে গবেষণা বিনিয়োগ আকর্ষণ করার জন্য খুব বিরল রোগের জন্য ওষুধ তৈরি করতে উৎসর্গীকৃত।

মিঃ পিরোভোলাকিস বলেন, জিন থেরাপি বিরল জেনেটিক অবস্থার রোগীদের জন্য বিশাল আশা প্রদান করে, বিশেষ করে নবজাতক স্ক্রীনিং সম্প্রসারণ করা হলে যাতে মাইকেলের মতো রোগীদের নির্ণয় এবং তাদের রোগ অপরিবর্তনীয় ক্ষতি করার আগে চিকিৎসা করা যায়। মোট পাঁচটি শিশু, যার মধ্যে মাইকেলও রয়েছে, কিউরএসপিজি৫০ ফাউন্ডেশনের মাধ্যমে সংগ্রহ করা অর্থের সাহায্যে এসপিজি৫০ জিন থেরাপি পেয়েছে, যা একটি গোফান্ডমি ড্রাইভের মাধ্যমে অর্থ সংগ্রহ চালিয়ে যাচ্ছে।

মিঃ পিরোভোলাকিস বলেন, আশা করা হচ্ছে যে এই বছর যুক্তরাষ্ট্র এবং ইউরোপের আরও ১৮টি শিশুকে এই চিকিৎসা প্রদান করা হবে। “আমরা যা দেখছি, শুধু মাইকেলে নয়, সমস্ত শিশুদের মধ্যে, তা হল বুদ্ধিবৃত্তিক উন্নতি,” মিঃ পিরোভোলাকিস বলেন। মাইকেলের আইপ্যাডে একটি ডিভাইস রয়েছে যা তাকে তার বাবা-মা এবং বড় ভাই-বোনকে দেখাতে দেয় যে সে কী খাবার চায়, কী পরতে চায় এবং কী শো দেখতে চায়।

তিনি গভীরভাবে স্নেহশীল এবং তার ট্রাকগুলি নিয়ে খেলতে ভালোবাসেন, তার বাবা বলেন। “সে কি এই রোগটি না থাকলে একটি শিশুর তুলনায় ভিন্নভাবে ট্র্যাক করছে?” মিঃ পিরোভোলাকিস জিজ্ঞাসা করেন। “আমরা তা জানি না, তবে আমরা যা বলতে চাচ্ছি তা হল মাইকেলকে এমন একটি জীবন দেওয়ার চেষ্টা করছি যা তাকে অক্ষম এবং নন-ভোকাল করে রাখার চেয়ে ভালো রাখবে যখন আমরা এই পৃথিবী থেকে চলে যাব।”